遺伝子治療による死亡後、アステラス製薬はより安全なアプローチを試みる

Di Jason Mast, 8 giugno 2023 Astellas Pharma ha ricevuto la licenza giovedì.

ジェイソン・マスト 2023年6月8日

アステラス製薬は木曜日、初期の治療法を試す臨床試験で少年４人が死亡したことを受け、重篤な筋疾患に対する新たな遺伝子治療の認可と開発を行うと発表した。

新しい治療法により、研究者らは遺伝子を患者の細胞に送り込むために使用されるウイルスの用量を大幅に減らして、X連鎖筋管状ミオパチー（XLMTM）として知られるこの病気を治療できるようになることが期待されている。理論的には、重篤な副作用のリスクは最小限に抑えられるはずです。

「投与量が少なければ少ないほど、リスクは低くなります」と、初期治療法の開発に貢献したボストン小児病院の研究者であり、新薬開発のスタートアップ企業の科学的共同創設者でもあるアラン・ベッグス氏は語る。

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一般任務レポーター

ジェイソン・マストは STAT の一般任務記者で、新薬の背後にある科学と、その科学が患者に届くかどうかを決定するシステムと人々に焦点を当てています。

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